巴蒂摩尔因此觉得有必要举行一次国际会谈,在越来越多的国家有实力采用这种新技术后,应尽快在研究重点、科学标准、道德准则、伦理文化上达成共识,最终促使卫生行业、政府机构作出决策。
科学家正在改进基因编辑技术上大步迈进,就在峰会召开的前一天11月30日,麻省理工学院Broad研究所张锋在《科学》杂志上发文,表示通过调整CRISPR-Cas9蛋白成功降低了脱靶效应,取得又一突破性成果。
Cas9酶是基因编辑系统中一个非常关键的组成部分,而脱靶效应一直是CRISPR技术需要克服的重大技术问题。在任何临床应用之前,医生和监管机构必须确保Cas9酶不会引起非目标基因组的损伤。张锋及其团队通过从化脓性链球菌中改变了组成Cas9酶的1400个氨基酸中的3个氨基酸,大大降低了CRISPR-Cas9系统的脱靶效应,有效改善了这一技术的最大局限性之一。
基因编辑技术可以做什么?
目前,科学家已经试图采用CRISPR-Cas9基因组编辑技术治疗肌营养不良、镰刀形细胞病、癌症、通过改变精子细胞治愈男性不育问题,并试图在猪身上培育可移植的人体器官。最近,美国科学院院刊(PNAS)上还刊登了一项研究,美国科研人员利用CRISPR-Cas9基因编辑技术,对蚊子的基因进行改造,使其携带一种抗疟疾的基因,从而对疟原虫产生抑制,进而遏制疟疾的传播。
在攻克艾滋病上,CRISPR-Cas9基因编辑技术也大有可为,2014年7月《美国国家科学院院刊》刊文,美国坦普尔大学研究人员利用基因组剪辑技术的精确剪切,将艾滋病毒从艾滋病患者的细胞基因组中剔除。坦普尔大学的Kamel Khalili等研究人员采用了该技术,针对艾滋病病毒潜伏的多种细胞模型进行实验,比如小胶质细胞、T淋巴细胞等,实验结果证实,艾滋病病毒均被清除。
与医疗治疗不同,该技术最大的伦理问题在于“生殖编辑”。基因编辑技术如果普遍推广,也意味着可能存在操纵生殖细胞:通过改变精子、卵子或者胚胎,来改变后代的基因。今后是否人们可以通过付费来选择孩子的基因呢?美国白宫科学技术政策办公室发言人约翰·霍尔德伦(John Holdren)在本周二表示:“这样用于妊娠的生殖编辑是绝不能跨越的底线。”而支持者则认为CRISPR-Cas9基因编辑技术可以把会导致新生儿致命性疾病的基因去除。
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